【中国科学家联合声明】鉴于近日国内外媒体报道中国“科学家”从事人胚胎基因编辑并已有两名婴儿出生的新闻。作为中国普通学者，出于对人类的基本理性和科学原理的尊重，以及对此事件影响中国科学发展的忧虑，我们声明如下：
这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设。直接进行人体实验，只能用“疯狂”来形容。CRISPR基因编辑技术准确性及其带来的脱靶效应科学界内部争议很大，在得到大家严格进一步检验之前直接进行人胚胎改造并试图产生婴儿的任何尝试都存在巨大风险。 而科学上此项技术早就可以做，没有任何创新及科学价值，但是全球的生物医学科学家们不去做、不敢做，就是因为脱靶的不确定性、其他巨大风险以及更重要的伦理及其长远而深刻的社会影响。这些在科学上存在高度不确定性的对人类遗传物质不可逆转的改造，就不可避免的会混入人类的基因池，将会带来什么样的影响，在实施之前要经过科学界和社会各界大众从各个相关角度进行全面而深刻的讨论。 确实不排除可能性此次生出来的孩子一段时间内基本健康，但是程序不正义和将来继续执行带来的对人类群体的潜在风险和危害是不可估量的。
与此同时这对于中国科学，尤其是生物医学研究领域在全球的声誉和发展都是巨大的打击，对中国绝大多数勤勤恳恳科研创新又坚守科学家道德底线的学者们是极为不公平的。
我们呼吁相关监管部门及研究相关单位一定要迅速立法严格监管，并对此事件做出全面调查及处理，并及时对公众公布后续信息。潘多拉魔盒已经打开，我们可能还有一线机会在不可挽回前，关上它。
对于在现阶段不经严格伦理和安全性审查，贸然尝试做可遗传的人体胚胎基因编辑的任何尝试，我们作为生物医学科研工作者，坚决反对！！！强烈谴责！！！

激烈反弹：基因改变婴儿导致生物医学界普遍批评

根据中外媒体报道，11月26日，来自中国深圳的一组学者向外界公布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。她们的基因已经经过人为修饰，能够天然抵抗艾滋病。

露露和娜娜是世界首例基因编辑婴儿。对此来自中科院生化细胞所研究员李劲松表示，“不可思议，完全不能接受。”

据了解，领导这一试验的学者是来自南方科技大学学者贺建奎。此前，他们在招募一些夫妇，希望通过针对他们的孩子CCR5这个靶点，从而能够让这些夫妇的后代能够抵抗HIV、天花以及霍乱等疾病。

根据相关网站披露，这项临床试验已经通过深圳一家医院的伦理委员会审批，并在中国临床试验注册中心完成注册登记。根据披露的申请书显示，期望建立完善的基因手术治疗严格行业质量控制标准，“占领整个基因编辑相关治疗技术门槛的制高点，在国际日益竞争激烈的基因编辑技术应用中脱颖而出。” 业内也有人表示，深圳和美妇儿科医院是莆田系医院。

图：深圳和美妇儿科医院

除了对此次临床试验的伦理审批表示质疑外，该临床试验也遭到同行专家的质疑：CCR5是否是一个最佳的基因编辑靶点以及有无必要进行这样的操作？ 有学者认为，针对CCR5这个靶点，也许还会其他更安全的方案，因为CCR5本身也有功能，一旦敲除，对机体可能带来难以预见的潜在威胁。Musunuru认为虽然她们能抵抗HIV病毒，但与此同时她们将置身于其他所有未知的风险之中。Church则认为，敲出CCR5会让她们更容易遭受例如西尼罗河等病毒的侵袭。

如下为来自中国在基因编辑及相关领域专家学者对基因编辑婴儿的看法：

◇ 清华大学医学院教授，清华大学全球健康及传染病研究中心与艾滋病综合研究中心主任张林琦

1）对健康胚胎进行CCR5编辑是不理智的，不伦理的，我们还没有发现任何中国人的CCR5是可以完全缺失的；

2）CCR5对人体免疫细胞的功能是重要的；

3）由于艾滋病毒的高变性，还有其它的受体可以使用，CCR5基因敲除，也无法完全阻断艾滋病毒感染；

4）CCR5编辑不能保证100%不出错之前，是不可以用于人的；

5）现在母婴阻断技术非常有效，高达98%以上，可以阻止新生儿不被艾滋感染；

6）HIV感染的父亲，和健康的母亲，100%可以生个健康和可爱的孩子， 根本无需进行CCR5编辑。

◇ 北京大学分子医学研究所研究员刘颖

1、伦理申请是深圳和美妇儿医院医学伦理委员会批准的，但提供胚胎的是另外四家医院。根据美联社报道，贺建奎在11月8日出示临床试验的官方许可。您对此如何评论？

这份伦理申请非常的草率，按照提供的日期来看，在伦理申请批准前实验就已经进行很久了。伦理审查是按照“科研项目”的标准实施的，这个标准本身就不对。整个伦理申请中，写到了前期在猴等模式生物上进行了相关实验，但仅仅描述了过程，并没有任何详细结果以及实验后续对该动物的观察结果。伦理申请书最后一段占领技术制高点和超越诺奖级的工作这些竟然能作为理由列到申请书里，可见项目实施者和批准者的本意和关注点到底是什么。

2、在技术方面，贺建奎团队针对CCR5基因进行编辑，能否真的预防艾滋病？是否存在安全的风险？以及，其中一个胚胎是在怀孕期间做的基因编辑。如何看待这样的操作？

首先，如果基因编辑后是嵌合子的话，没有编辑到的细胞还是会有感染风险。但更为关键的是下面两点：1.基因编辑技术的脱靶效应会带来何种后果是完全未知的。2. CCR5缺失已经被实验证实会造成免疫缺陷，导致其他病毒的易感甚至肿瘤的发生。即使该实验的母亲是艾滋病患者，只要通过药物降低母体HIV的载量，是可以有效阻断母婴传播的。这项研究完全没有任何层面的必须要进行的必要性，而两个孩子所要面临的后续风险是我们想象不到的。试想一下当初多利羊的实验结果。

3、如何看待这一实验的后果？

这一实验从科学层面具有巨大的潜在风险，两个孩子作为试验品，这些未知风险将会伴随他们的成长。从事这一实验的科研人员既非HIV研究者，也非基因编辑领域专家，项目实施时其测序公司和其背后的商业资本实在铤而走险。该项目的实施可预见的会使基因编辑领域的研究受到影响，也会使中国科研界的发展受到质疑。中国科研界需要就此发生，该项目的实施者也需要因这一行为而受到抵制，否则将会带来更多不可预见的负面影响，潘多拉的盒子也许就此打开了。

◇ 中科院上海生命科学研究院神经科学研究所任研究员仇子龙

基因编辑用在人身上，特别是基因编辑受精卵，应该是全世界科学家非常慎重的一个举措。现在看到的是直接发布的新闻，科学研究的内容没有任何的披露，我觉得非常悲哀，科学成果的发表不应该是先在新闻媒体上，后来再发到学术期刊上。

CRISPR/Cas9现在面临的主要问题是可能在基因组水平上引起不必要的脱靶、结构变异等，所以应用在人身上要非常非常慎重，目前各种基因编辑系统，包括最新的碱基编辑系统的脱靶风险仍然很大。如果父母患有致命的遗传病，用基因编辑的方法来修改受精卵里的致病基因，以小风险去掉大风险的话是可以理解的。但是即使是已知父母携带致命的基因突变，仍然可以采取在受精卵阶段，采用挑选健康受精卵的手段来加以规避。也就是说，基因编辑始终不是唯一去除基因突变遗传疾病的方式。

这个研究修改了一个跟艾滋病有关的基因，显然不是去除一个很大的风险，因为这对婴儿的父母（父亲有艾滋病，母亲没有艾滋病）本来就不是高风险的人群。婴儿必须承担的风险却是非常非常之大的，因为这个基因编辑后她们的全身基因组究竟有没有造成突变，不是只做几个全基因组测序就能判断的，而且现在测序的手段还并非完美，很多基因突变并不是通过常规测序手段轻易发现。就算是现在最好的基因编辑手段碱基编辑器也会引起很多基因组脱靶效应，导致基因突变，所以这个风险是巨大的。

所以说，我心目中严肃的、对人类负责的基因编辑的研究应该是，必须没有第二个选择，只能用基因编辑来去除基因突变。这才是伦理能通过审查的唯一的标准。如果有任何其他的选择，目前都不应该用基因编辑的方法直接在人类受精卵上操作。

这个研究有没有经过伦理批准？合不合法？合不合规？很遗憾的是，在我们的研究领域很多地方还是盲区，不是不合法不合规，是根本没有法、没有规。我呼吁科学家作为一个共同体，应该约束自己的行为，科学和社会学的交界的每一步研究都是需要充分讨论的。这次新闻偏偏选在香港召开的第二届国际人类基因组编辑峰会之前，而且没有经过充分的同行评议就发布了这个新闻，我觉得是很不负责任的。

◇ 某生物科技首席科学家李凯博士

HIV要通过胎盘屏障进入胎儿体内需要足够量的HIV病毒才行，通过药物控制降低妈妈的HIV载量，可以很高效阻断母婴传播途径。事实上，基因编辑受精卵，任何体外生殖中心都可以常规操作。1. 伦理没有得到国际认可，国家认可都不一定得到了； 2. 可以出名，但医学价值不大； 3. 不是产业化的方向，毕竟脱靶效应是短期内不可避免的事情。而哈尔滨工业大学教授黄志伟也表示，母亲是艾滋病患者，做好隔离措施孩子可以没问题。

◇ 中科院动物研究所研究员王皓毅

科学、技术和伦理上多个问题需要解决，这三方面的问题一个都还没有解决。技术方面，如何确保无嵌合的一细胞期完成精确基因编辑，如何全面检测潜在脱靶位点。科学方面，如果确保引入的CCR5突变在受体胚胎的遗传背景下有良好的效果而没有其他严重副作用。

◇ 华东师范大学生命科学学院生命医学系主任李大力

强烈谴责。基因编辑治疗遗传疾病是可以理解和接受的，现在有很多文章已经开始在动物水平开展胎儿期通过重组病毒进行基因编辑的基因治疗工作。因为胎儿很多细胞处于活跃分裂期，重组效率会要高一些。所以我个人觉得针对患病胎儿的基因编辑或者基因治疗是可以接受的。这个与受精卵编辑完全不一样，受精卵编辑几乎可以肯定是会有生殖系转移的。胎儿期通过病毒治疗生殖系转移的概率还是微乎其微。

图：HIV感染者对基因编辑技术期望值更高

此前，来自中山大学的一组学者针对公众对基因编辑的态度进行问卷调查，HIV感染者对基因编辑技术期望值比普通公众要更高。

早在2015年，中山大学学者在全球率先利用基因编辑技术修饰人类的胚胎，引起全球科学群体的关注。此后，在美国华盛顿召开的全球基因编辑峰会达成了一项共识，即鼓励基因编辑的基础研究和在体细胞层面上的临床应用，但是对于生殖细胞的基因编辑，需考虑技术、社会以及伦理问题，属于限制级研究。近日，第二届全球基因编辑峰会将在中国香港召开，相信这个重磅新闻会是大会讨论的焦点。

2017年，美国科学院公布了一份报告：《人类基因编辑：科学、伦理以及监管》（Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance），以促进该技术能更好地应用于人类疾病的治疗，同时加强基因编辑的伦理规范。

2017年2月，贺建奎在在科学网曾经就人类胚胎基因编辑撰文称：“CRISPR-Cas9是一种新技术，我们需要更多深入的研究和了解。不论是从科学还是社会伦理的角度考虑，没有解决这些重要的安全问题之前，任何执行生殖细胞系编辑或制造基因编辑的人类的行为是极其不负责任的。”

（来源：赛先生，作者叶水送等）

追问「世界首例艾滋病免疫基因编辑婴儿」

就在今天早上，据人民网报道：

11 月 26 日，中国深圳的科学家贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于 11 月在中国健康诞生。

这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。

人民网截图

光是标题中的「世界首例」「基因编辑婴儿」和「免疫艾滋病」几个关键词组合，就让人感觉这是一条爆炸级别的新闻。

而这一爆炸性新闻的主人公，就是现任南方科技大学生物系副教授：贺建奎。

贺建奎（图源：美联社）

要知道，无论是真实的基因编辑人类，或是对艾滋病毒彻底免疫，在科学发展的历史上，都从来没有实现过。

这是要争夺诺贝尔奖的节奏吗？

然而，我们要对此提出诸多质疑。

1. 这项试验是怎么做的？

我们先来简要介绍一下这次试验。

贺建奎在生育治疗过程中，改变了 7 对夫妇的胚胎，其中男方感染 HIV，女方未感染。

在胚胎的受精卵时期，他采用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，将 Cas9 蛋白和特定的引导序列，注射到还处于单细胞的受精卵里。

通过这一手段，使一种名为 CCR5 的基因失去功能，CCR5 是白细胞上的一种蛋白，也是 HIV 入侵机体细胞的主要辅助受体之一。

以此实现新闻中所说的「艾滋病免疫基因编辑」人类。

贺建奎表示，他在生育治疗过程中改变了7对夫妇的胚胎，到目前为止，有1例怀孕。

但实际上，目前已经有成熟的 HIV 的阻断疗法，这种所谓的「新疗法」并不能取得巨大的收益。

2. 目前这类技术处于什么阶段？

目前， CRISPR-Cas9 基因编辑技术在医药，食品，农业和工业生物技术等多个领域都广泛应用。

2018年，美国和欧洲进行了CRISPR人体试验。该研究旨在评估应用CRISPR治疗多发性骨髓瘤，黑色素瘤和肉瘤患者的安全性。

2017年8月，俄勒冈州健康和科学大学的生殖生物学家 Shoukhrat Mitalipov 领导小组，使用 CRISPR-Cas9 识别了导致心肌增厚的胚胎突变。

然而我们需要注意的是，目前所有的研究进展，都没有违背「人类早期胚胎遵守 14 天」原则。

什么是 14 天原则？

据我国科技部、卫生部印发的《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》：

1. 利用体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚，其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过14天。

2. 不得将前款中获得的已用于研究的人囊胚植入人或任何其他动物的生殖系统。

以下是贺建奎在 2017 年发布的文章《人类胚胎基因编辑的安全性尚待解决》的部分截图。

贺建奎文章截图

贺建奎文章截图

他也在文中呼吁了「人类早期胚胎遵守的 14 天规则」。

然而，我们再次回顾文章开头的新闻：

贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于 11 月在中国健康诞生。

与目前这项技术的全球进展不同，「人类早期胚胎遵守 14 天规则」被贺建奎亲手打破，这对双胞胎已经诞生。

3. 这项技术安全吗？成熟吗？

这项技术是否成熟与安全？

我想，既然贺建奎是这一领域的专家，我们不如直接引用他此前对「人类胚胎基因编辑技术」发表的看法。

对人类胚胎基因组编辑，必须发展一个可靠的质量控制流程，很少或没有脱靶的人类细胞才成为可能。

贺建奎文章截图

据报道，本次试验采用的是 CRISPR-Cas9 技术。在应用这一技术进行基因编辑过程中，有一个现象叫做「脱靶效应」，贺建奎也在文中提到了这一点。

什么是脱靶？简单来说就是，错误地定位了目标基因，编辑了不该编辑的地方。

尽管在基因研究进展日新月异的今天，人类真正了解的基因在整体的基因库中，所占比例少之又少。

如果发生脱靶，产生的影响极有可能是我们无法预估的，因此这一效应的存在，极大地影响了基因编辑的安全性。这也是基因编辑技术应用过程中，极受重视的问题之一。

那么，要如何保证这对双胞胎在接受基因编辑的过程中，没有出现脱靶？

据人民网报道：

在 50 枚人类胚胎基因测序结果显示，未发现脱靶现象；而所有人类正常胚胎里面，有超过 44% 的胚胎编辑有效。

尽管声称「未发现」脱靶现象，但目前依然没有明确证据。

除脱靶问题外，贺建奎在此前的文章中也提到了「嵌合体本身对发育中胚胎和个体及后代健康的影响」以及 「Cas9 核酸酶对胚胎发育的毒性影响」。

贺建奎文章截图

然而，这些由他亲自提出来的思考与顾虑，在这一次的试验中，都没有得到明确的解决。

4. 孩子的父母知情吗？

据华盛顿邮报报道：

贺建奎表示，本次参与试验的 7 对父母拒绝接受采访，他也不会透露他们的个人信息，也不会透露具体的操作位置。他已经在试验前和家长们沟通过可能存在的风险。

那么我们要问，既然「和家长沟通过可能存在的风险」，家长们对此究竟「知情」到什么程度？

只是知道这是一项「辅助生殖技术」的操作吗？

还是知道自己的孩子要接受「基因编辑」？（他们甚至知道什么是基因编辑吗？）

还是知道自己的孩子要接受的是「可能导致未知而不可控风险」的基因编辑？

考虑到大部分的普通民众对于此类技术了解堪称盲区，我们不得不怀疑，这样的「知情同意」背后，是否有部分隐瞒沟通的情况？

如果不存在隐瞒，父母在怎样的情况下，会同意让孩子承受这样巨大的、甚至全世界都无人试探的风险？

贺建奎承认，为家长们提供了「免费辅助生育治疗」作为试验交换条件的一部分。

这背后是否有未公开的利益交换？我们不得不提出疑问。

5. 这项试验是否通过伦理审查？

我们找到了这项试验的《医学伦理委员会审查申请书》。

由申请书可见，担任这一试验伦理审查的机构为：深圳和美妇儿医院。

而这家机构的法人代表林玉明，是莆田（中国）健康产业总会的常务副理事长。

然而，据新京报报道，这家医院在今天下午表示，婴儿的基因编辑工作并不是在该机构进行，婴儿也不是在该机构诞生。

新京报记者就次致电深圳和美妇儿科医院，相关负责人回应对此事正在调查，婴儿的基因编辑并非在该院进行，婴儿也不是在该院诞生。

此外，该机构所在地区卫计委回应，并未收到该项目的伦理审查报备。

新京报记者致电深圳卫计委医学伦理专家委员会，委员会相关负责人告诉记者，正在开会讨论此事，此前并未收到项目的伦理审查报备。

6. 这项试验会对孩子产生怎样的影响？

据人民网报道：

美国哈佛医学院遗传学教授、基因工程知名专家 George Church 说：「考虑到HIV 对全球公共健康的威胁有扩大的趋势，我认为贺建奎选择了一个非常好的目标基因。」

然而，根据纽约时报报道，这名被引用的专家 George Church 对于「将其中一个胚胎用于怀孕」的尝试提出了质疑。

另一名专家 Musunuru 认为，这一做法在预防艾滋病毒上毫无收益，反而让受试孩子面临未知风险。

即使对 CCR5 的基因编辑工作是完美的，失去了 CCR5 基因的人将有着感染其他病毒（如 West Nile）和死于流感的风险。

Church and Musunuru questioned the decision to allow one of the embryos to be used in a pregnancy attempt, because the Chinese researchers said they knew in advance that both copies of the intended gene had not been altered.

“In that child, there really was almost nothing to be gained in terms of protection against HIV and yet you’re exposing that child to all the unknown safety risks,” Musunuru said.

The use of that embryo suggests that the researchers’ “main emphasis was on testing editing rather than avoiding this disease,” Church said.

Even if editing worked perfectly, people without normal CCR5 genes face higher risks of getting certain other viruses, such as West Nile, and of dying from the flu.

也就是说，我们既不知道这项试验如果失败，会带来怎样的后果；也不知道他就算成功，又会对孩子造成什么其他的影响。

这项试验所谓「成功的收益」与这一切未知的影响相比，又价值几何？

其他的试验动植物如果试验操作失败，可以直接销毁、放弃、不上市，就算解决了问题。

而这两个孩子也已经来到了世上，如果后续出现了其他问题，难道也能这么处理吗？

贺建奎表示，会为出生的孩子提供相应的医疗保险，直到他们长大成人。

这绝对不是简单地「提供医疗保险」就能弥补的。

此外，除了这两个孩子本身，他们的基因如果再遗传到下一代，又会对人类基因库产生怎样的影响？

这些，都是我们不知道的。

最后，让我们用贺建奎的原话为本文作出结尾：

贺建奎文章截图

我认为，以上问题是人类胚胎基因组编辑的重要安全问题。

CRISPR-Cas9是一种新技术，我们需要更多深入的研究和了解。

不论是从科学还是社会伦理的角度考虑，没有解决这些重要的安全问题之前，任何执行生殖细胞系编辑或制造基因编辑的人类的行为，是极其不负责任的。

（来源：丁香园）

南方科技大学关于贺建奎副教授对人体胚胎进行基因编辑研究的情况声明

突破伦理底线了

深圳市科技创新委员会关于贺建奎基因编辑项目有关情况的声明

　　11月26日，多家媒体报道贺建奎副教授宣称世界首例基因编辑婴儿在中国诞生，该报道引起中外学术界、科技界和媒体广泛关注，引发对该项研究安全性与伦理性的热议。我委对此高度重视，立即组织立项核查，现声明如下：
　　一、我委一贯严格要求科学研究遵照国家法律法规，尊重和遵守国际学术伦理、学术规范，凡涉及动物实验、临床研究的项目，须提供伦理审查委员会意见，并对立项申请进行严格审查。
　　二、经核查，我委从未立项资助“CCR5基因编辑”、“HIV免疫基因CCR5胚胎基因编辑安全性和有效性评估”等自由探索项目，亦未资助南方科技大学贺建奎、覃金洲及深圳和美妇儿科医院在该领域的科技计划项目。该研究的临床注册信息上登载“经费或物资来源为深圳市科技创新自由探索项目”不属实。
　　深圳市科技创新委员会
　　2018年11月26日 

关于基因编辑婴儿事件的声明：科研伦理的高压线不容碰触

2018年11月26日，南方科技大学贺建奎副教授通过媒体宣布，11月在中国诞生了一对CCR5基因编辑的婴儿，他认为敲除CCR5基因会预防父亲携带HIV病毒可能产生的感染。虽然事件本身的真实性和细节仍有待证实，我们对这一严重违反中国现行的法律法规，违背医学伦理和有效知情同意的违规临床应用表示强烈反对并予以严厉谴责。
CRISPR介导的基因编辑技术自2013年出现以来，立刻被广泛应用于生命科学研究的各个领域，尤其对疾病的治疗可能产生划时代的意义。过去几年中基因编辑技术虽然有了长足发展，但仍然存在精确编辑效率低和脱靶突变等问题，因此科研人员对于将基因编辑技术应用到人类胚胎方面的研究一直保持着极其谨慎的态度。2015年12月在华盛顿召开的基因编辑大会中，来自世界各国的科学家们就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管开展全面讨论，就人胚胎和生殖细胞的基因编辑达成共识，形成了涉若干重要原则，限定人胚胎和生殖细胞的基因编辑只能用于基础学术研究，禁止一切以生殖为目的的临床研究和应用。
中国对于涉及人类胚胎操作的科学研究有着详细严格的规定和规范，如科技部和原卫生部2003年联合下发的《人类胚胎干细胞研究伦理指导原则》中就明确规定：“不得将获得的已用于研究的人囊胚植入人或其他动物的生殖系统”。在2012年公布的《人类遗传资源管理条例》中，中国政府也对于收集、保藏和利用人类遗传资源过程中的知情同意等重大原则做了明确的规定。2017年科技部最新的“生物技术研究开发安全管理办法”中也明确将“涉及存在重大风险的人类基因编辑等基因工程的研究开发活动”列为高风险等级，要求各科研机构进行严格管理。中国基因编辑相关领域研究人员近年来也多次召开研讨会并达成广泛共识，即：坚决反对现阶段开展以生殖为目的的基因编辑临床实验。
贺建奎课题组的基因编辑婴儿研究严重违反中国政府的法律法规和中国科学界的共识，在科学、技术和伦理方面存在诸多问题：从科学层面，CCR5基因的敲除是否能确保孩子的健康极不明确，而该基因的已知以及其他未知功能的一并缺失，可能带来的副作用（比如对其他病毒更加易感等）难以判断；从技术层面，CRISPR技术在人胚胎研究中的安全性还有待于全面深入的探讨，目前脱靶和基因型嵌合等技术障碍依然无法避免；从伦理层面，对于CCR5基因的敲除并不能给这个原本健康的婴儿带来明显的益处，却要承担未知风险。开展基因编辑婴儿的研究不符合中国及世界当前对基因编辑在人类健康领域研究的普遍共识。
以CRISPR为代表的基因编辑技术已经大大降低遗传操作的技术门槛，因此更需要研究人员的自律，敬畏生命，遵守规则。“科学的前沿，伦理的边缘”，正是基于对基因编辑技术不完善的种种担忧，我们反对在技术不完善、风险不可控、伦理不明确的前提下将该技术用于人类胚胎和生殖细胞的修饰及临床应用。同时我们呼吁中国乃至全世界的基因编辑专家能够恪守相关的行为规范，严格自律，共同维护好国内基因编辑等前沿生物技术领域的净土。中国从来不是，也不应该是冒险家的乐园！
我们代表中国从事基因编辑、干细胞等前沿生物技术研究的科学家群体声明：贺建奎课题组的研究属于个人行为，该研究既违反中国目前的科研管理规则和伦理规范，同时也存在巨大的安全隐患。我们坚决反对这一研究，建议涉事单位、各级政府积极进行调查，采取必要手段厘清事实，对于违反法律法规的涉事人员予以严肃处理。同时呼吁中国科研界团结起来，共同维护科学界的声誉，建设良好的创新环境。
  中国细胞生物学会干细胞生物学分会
  中国遗传学会基因编辑研究分会
  2018年11月26日

人民日报：科技发展不能把伦理留在身后

今天，一对基因编辑婴儿成了舆论的焦点。在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天，有消息传出，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已于11月诞生。据称，因基因经过修改，这对双胞胎出生后即能天然抵抗艾滋病。

然而，这个原本看起来颇有些轰动效应的“首例”，却很快遭到质疑与反对，大量质疑指向其后的伦理问题。毕竟，这次我们面对的，不是克隆猴、克隆羊，而是人类。何况，还有人指出，我们已经可以有效阻断艾滋病毒的母婴传播，这项研究不仅必要性值得商榷，而且还可能带来风险。或许正因如此，深圳市卫计委表示，将启动对该事件涉及伦理问题的调查。

尽管基因编辑，可能对疾病的治疗产生划时代的影响。但显然，这样的医学行为，不是割双眼皮那么简单，更不是“一个愿打一个愿挨”，它关系到人类基因的谱系，关系到每一个人，也蕴含着伦理风险。而这也正是基因实验看上去离大众很远，却被舆论高度关注的原因。

对于科技上的创新，我们应该支持，毕竟这是人类文明走向明天的方式。不过，也正因为科技中所蕴含的巨大能量，让它可能成为一把杀伤力巨大的“双刃剑”。所以，在面对科技的突破时，不能不保持足够的敬畏。科学的意义，永远在于展现其天使的一面而非魔鬼的一面，在于为人所用，而非让人类自毁长城。这不是反科学的态度，恰恰是科学的自爱。否则，打开的可能就不是阿里巴巴的山洞，而是潘多拉的盒子。

这也让人想到此前关于AI失控的那则新闻：在智能对话机器人项目，两个聊天机器人发展出了人类无法读懂的语言。对于人类自身的改造，风险可能还不像失控的机器人，所谓“拔掉插头”就可以停止了。这涉及到对人类疾病的理解、对人类社会的影响，甚至对生命本质的认识。在这个角度看，人文科学，应该走到科技的前面去；人文关怀，更应该走到科学的内部去。

许多科学家都认同：21世纪是生命科学的世纪。《未来简史》的作者尤瓦尔·赫拉利甚至大胆预言，因为生物技术与人工智能的进展，一百年内，人类就可以向“神人”迈进。确实，我们正与这个时代最未知的话题加速遭遇。换头术是不是符合伦理？克隆人应有什么权利？其中的伦理与法律命题已让人类处于激辩之中。激辩恰恰说明，时至今日，科学已经不仅仅是实验室中的“隔离物”，而是更深刻地参与着社会生活，参与人类文明的塑造，远不是“进步”还是“退步”那么简单。

基因编辑，根本目的应该是服务于人的健康，服务于人的整体福利。我们有理由相信，人类对疑难疾病，将不再束手无策。但是，正如我们在分析克隆问题时曾经说的，“解决了可行性再考虑合理性的‘先斩后奏’，只是不负责任。”蒸汽机改变了人类生产生活的面貌，但发明者最初只是为了排除矿井的地下水。而这样的“意外收获”，并不总如人愿。在“科学的前沿，伦理的边缘”，技术不当使用所带来的后果无法预估，开不得丝毫玩笑。

此次进行基因修改的科学家，其实还提出过关于基因技术的几个原则：包括对真正需要的群体保持“悲悯之心”、仅仅用于严重疾病的“有所为更有所不为”、尊重孩子自主性为前提的“探索你自由”、命运不能由基因来决定的“生活需要奋斗”、“促进普惠的健康权”等。在很大程度上，这些原则处理的，就是这项技术的伦理风险。只是，在具体的实践中，原则如何转化成每个人都遵守的规则？又如何防止以种种原则的名义，突破伦理的底线？这也是基因编辑婴儿降生提出的问题之一。

当然，从今日大众对于这次基因实验的广泛关注可以看到，人们并非与阳春白雪的高端科学“绝缘”。即使只是出于一种直觉，人们对于自身繁衍与发展的路径，具有出于本能的保护意识。对这一次实验本身及结果，科学界会如何进一步回应仍需观察，但可以相信，这样的科学伦理大型普及现场，将凝聚起更多人参与到科学的探讨与发展中来。因为，这是与人类性命攸关的事业。

（18.11.26.22时）

甩得一手好锅

以人类看热闹不嫌事大，吃瓜当吃又大又甜的……秉性，有几个人真的不是乐见其成？

但是文化和利益又要求人们必须站在“正确”一边，高呼口号。

主谋者早就深谙这一切。以个人经验判断，从主事者放出消息的节奏和内容，以及直接相关各方的反应来看，很难说他们事前没有用心准备。

别忘了，斯坦福的博士后，其聪明程度应该是前一千分之一的水平，他所想的东西，不是常人可以理解的——夏虫不可冰雨。

细胞生物学会的声明，大都义正言辞，唯独有一句例外：“中国从来不是，也不应该是冒险家的乐园”。

中国啥时候不是冒险家的乐园了？中国为什么不应该是冒险家的乐园？

事实正好相反，中国从来都是冒险家、所谓野心家的乐园并且将继续是下去。

只不过，中国的冒险家和所谓野心家，探索科技边界的占比较少而已。

从技术而言，这次事件的核心问题是基因编辑技术不成熟，基因工程尚存很多未解决的基础理论难题。换句话说，有极大的概率改出BUG。

具体出什么BUG，要等几十年以后才能充分查证——试错周期长，成本高。

如果这些问题已经解决了，以人类的秉性，基因改造人是拦不住的——并且人类也必将走上这一条路，任何伦理都会摧枯拉朽。

支持贺建奎。以后应该悄悄做，你触及太多人的利益，想办法解决永生问题吧，人类的发展以遇到瓶颈了，纪念那些离去的院士们，和真正做事的人们

是潘多拉魔盒还是普罗米修斯给的新火种，不得而知，但是人体试验真是够大胆的，不过如果不是华人科学家做而是外国科学家做，评价又会是如何？

个人理解：所谓的伦理问题核心是人身伤害和赔偿的问题

人当然应该通过修改基因提升自身的能力，治愈疾病或是获得新的功能。改成非人形加个猫耳之类的，对于一些人是完全可接受的。

前提是安全和可控，一个人当然可以决定自己去接受何种改造和治疗，当然别人也有好好活着的权力。不能因为某个人作死，搞得别人倒霉。

目前的基因改造技术是不可逆操作，技术风险很大。据传闻此次改造7个受精卵，只有2人成功出生了。并且其中1人基因编辑脱靶，后果未知。

其他的为何没能出生，是改造失败了导致无法着床？还是在怀孕后又发育异常流产了？如此操作算不算故意伤害他人？出现事故谁来赔偿？

改造发生在出生之前，小孩不是家长的私产，没有人能决定某个小孩就该去接受改造。

如果他长大了因为某些原因（病态或者非病态的），他决定要撤销改造，去起诉改造者怎么办？

被改造对象出现了严重的遗传缺陷，并且遗传给了其他人，谁来对他们受到的损害负责？

典型例子是克隆技术，克隆动物失败率极高，大多数都畸形死掉了，能活下来的也很不健康。

另外，所谓“中国的冒险家、野心家”并不是技术上先进、敢为天下先，更多的是破坏他人合法权益，欺负中国人难以维权，突破社会底线。

其实作者已经想好了，只要没人投诉，投诉人能量不够大，他就不太可能蹲监狱、被判决赔偿、被罚款。所以他敢做，别人不敢。

要冒险的大可以自己去冒险，不要绑上其他中国人垫背。这种以邻为壑的冒险家，还是尽早消灭为好。

吹牛造假的可能性比较大

贺建奎基因编辑项目知情同意书：经费来自南科大，内含大量免责条款

贺建奎研究室官网上，有两份基因编辑项目的知情同意书，从内容可知，这一项目即备受争议的诞生出“首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”的项目。

根据两份知情同意书内容，提取出如下重点内容：​

1.知情同意书开头称，该项目经费的来源是南方科技大学

2.该项目的主要目标是“产出”（原文用词）具有免疫HIV-1病毒的能力的婴儿

3.其中提到如果测试者通过了第一项体检测试，项目团队将协调并建议医疗机构继续进行试验

下面也提到了孕妇志愿者在怀孕的第9个月必须到指定的医疗机构待产，原文为“Shenzhen Luohu Medical Institution”，即深圳罗湖医疗机构，暂未查到有对应此名字的医院。

4.风险章中提到了实验中会出现的脱靶的风险。项目团队表示不承担此项风险，因为这是超出了现有医学科学和技术的风险后果

5.不能完全排除人工授精手术期间HIV病毒感染母亲或婴儿的风险，但这并非项目造成，因此团队不会为此负责

6.新生儿畸形，先天性缺陷，患有常见的遗传性疾病属于自然繁殖的自然风险范围，项目组不承担法律责任

​7.研究期间，志愿者母亲（被试）感染艾滋病相关的影响，超出了该项目的研究范围，风险由志愿者承担

8.​关于研究伤害的赔偿事宜，对于志愿者受伤的情况，研究团队设立了赔偿规定：项目组将承担相应的医疗费用，提供相应的经济补偿，限额为5万元人民币

​​团队称​项目组承担每对夫妇280000元试验所需要费用（具体有计算表格），但超过这个限额的任何费用将由志愿者负责。

如果在第二周期未有怀孕或流产，团体则会支付2000元人民币营养费。

​如果志愿者在实验后期阶段想退出研究，志愿者则需要退回项目团队已经为志愿者所付出的费用，如果超期未退，则需要另交10万元人民币罚款。

​9.补充协议内容主要针对本研究出生的孩子，协议称在尊重个体自主权的前提下，制定了18年健康随访计划，同时由基因编辑引起的异常，其产生的治疗费用由保险公司及团队承担且无上限，如不是本项目导致的相关支出，团队则承担限额为5万元的补偿

文中截图均来自该项目知情同意书，该文件来源：XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX/XXXXXXXXXXXml​​​​

（来源：NGO发展交流网，作者 ：一灿、小田）

的确如虎哥所讲，从孟山都的玉米到长生生物的无效疫苗，哪个不是野心勃勃？哪个不是在冒险？

艾滋免疫基因编辑志愿者招募平台：贺建奎提出四个条件

外媒报道，受试夫妇是从国内最大的艾滋病感染者互助平台——白桦林全国联盟（以下简称白桦林）招募。

“白桦林”创始人白桦告诉记者，目前他没有接到任何单位的调查通知。事发后，白桦说自己面临着巨大的压力，“但我也收到了很多艾滋病感染者私下给我发来的短信，问我还好吗，说担心我，这让我很感动。”

招募细节：

招募条件有4个，“当时觉得是给患者家庭提供一个免费机会”

白桦回忆，去年3、4月份，贺建奎团队向“白桦林”组织联系，并向自己表达了希望征集参加基因编辑的志愿者。“我大概是去年4、5月通过微信发布了招募启事，7月就招满了。”白桦说，当时的启事中关于招募志愿者的目的，他直接用了贺建奎团队发给自己的介绍，“我们认为就是个科研项目，我们也是第一次接触这个领域，并不是相关伦理领域的专家。”

白桦说，贺建奎团队希望“白桦林”组织提供20个志愿者，“招募启事发布两个月后，有100多个意向者联系我们，经过我的初步筛选，我留下了其中50个，然后把这些人的微信推给贺建奎的团队。”

据白桦称，当时贺建奎对志愿者的要求有4条，第一，夫妻双方HIV结果必须男性呈阳性，女性呈阴性；第二，女性的年龄需在20岁至30岁之间，“后来发现满足这个年龄阶段的志愿者女性太少，就放宽至35岁。”白桦补充，第三，参与夫妻必须知道另一方是艾滋病感染者；第四，由生理因素引起的不孕不育者优先。

“虽然我们组织多年来一直在科普，夫妻一方感染了艾滋病，仍然可以生下健康的婴儿，尤其是男方感染了艾滋病的话，女方可以通过服用阻断药来避免HIV传播，并生下健康的婴儿。”白桦解释，“但是从我们多年帮助艾滋病感染者的经验来看，虽然感染几率不大，但还是有很多人担心，尤其是艾滋病患者，他会有自卑心理，怕传染爱人。所以即使我们苦口婆心科普，他们仍然会花十多万去泰国洗精或者做试管婴儿，但并不是所有的家庭都有这样的经济实力。”

在白桦看来，贺建奎的这次试验，“我们当时觉得，至少是给患者家庭提供了一个免费的机会。”

新闻曝出后：

“没有一个项目参与者，向我解释整个试验的情况”

白桦告诉记者，“基因编辑婴儿出生的新闻，我也是和大家同步看到的，自从我把志愿者微信推给贺建奎团队后，就这些志愿者就再也没有联系过我。”

白桦说，他也是从新闻报道中得知，贺建奎最终从志愿者里选取了7对夫妇孩子的胚胎，“但招募志愿者的渠道很多，并非只有我这边，我并不能确定最终挑选出来的7对志愿者夫妇，是不是从我这边招募的。”

当前，基因编辑婴儿引发了轩然大波，白桦坦言：“我觉得整个事件有点欺骗性，我挺冤枉的。”

白桦说，事发后，他才翻出了贺建奎接受美联社采访的报道来看，看完文章后他认为贺建奎在采访中很多说法都是在“打擦边球”。“我看到他在报道中提到，他说自己在申请这个项目时，是‘公益组织参与问卷调查’，并提到‘面对面访谈’和‘实名告知’等等，没有任何主语，误导读者认为整个试验项目，‘白桦林’组织从头到尾深入参与了，但实际上并不是这样，他完全在打擦边球。”白桦说，在申请这个项目时，贺建奎并没有告知他们会这样写，包括早前媒体提到的与该试验关联的深圳和美妇儿科医院，白桦称自己完全不知情，“现在事情发酵到今天，没有任何一个当初项目的参与者，向我解释整个试验的情况。”

（来源：红星新闻，作者：沈杏怡）

据公开信息显示，美国国家科学院2017年发布过基因编辑七准则：分别为没有其他替代手段；仅限于编辑已经被证实会致病或强烈影响疾病的基因；有关于手术的风险及潜在健康影响的可靠临床前数据；试验期间受到严格监督；对基因编辑儿童长期、多代的跟访计划；反复评估可能的健康和社会风险，保持公众的参与决策权；可靠的监督机制，防止技术被另作他用。

贺建奎终于出场：遭炮轰仍不悔改

贺建奎出现在峰会现场

11月28日午后，贺建奎如期出现在第二届人类基因组编辑国际峰会现场。一开始场下有些骚乱，贺建奎略显紧张。演讲开始后，他首先感谢了所在大学以及其他人，不过此刻场下有人打断了他的发言。

停顿5秒钟后，他首先讲到为何选择CCR5这个靶点，从动物模型到人类胚胎，验证了基因编辑技术的安全性，并通过全基因组测序等方式验证基因编辑婴儿——露露和娜娜，是否存在脱靶。

问答环节，主持人问了大部分专家都会提出的一个问题，为何会选择CCR5，这个对人体有其他功能的靶点。贺建奎表示，他觉得这个基因比较好研究，基本的功能被了解，比较好进行基因编辑，但深入的功能了解需要进一步研究。

最后大会主席、诺奖得主大卫·巴尔的摩进行简短的表达，“我并不认为需要进行这样操作的必要。这项临床试验由于缺乏透明度，破坏了科研群体的规则，并不会被同行认可。”

贺建奎现场与嘉宾互动

北京大学教授魏文胜提问，禁止编辑人类胚胎不仅是国际共识，也是中国科研群体的共识，为何还会秘密从事这样试验。贺建奎的回复比较含糊，他说三年前他在不同会议场合问临床和伦理专家，也许可以尝试从事基因编辑的临床试验，于是他就（私下）做了这样试验。

北京大学教授魏文胜提问：为什么越过红线？

最后一个提问：如果是你的孩子呢？

贺建奎说，如果是我的孩子，我会第一个尝试。

基因编辑婴儿出现后

这两天的舆论让贺建奎的名字突破了人才辈出的生命科学领域，成功迈向普通公众，被更为广泛的人群所熟知——贺建奎声称利用基因编辑技术“造出”两个基因修饰婴儿的事件一下子引燃舆论，质疑、恐惧、激烈批评纷至沓来。

笔者曾与贺建奎接触数次。他出生于湖南娄底普通的家庭，2002年高中毕业考入中国科学技术大学，之后留学美国，获得莱斯大学生物物理学博士学位，并在美国斯坦福大学进行博士后训练，通过自己的努力，在学术和工业界小有成就。

但他似乎并不满足于此。

后来随着与贺建奎接触的深入，笔者发现，他其实是一名舆论运作高手。他的研究一直与生物物理、基因测序有关，基因编辑领域的专家并不认为他属于这个领域。但通过基因编辑婴儿事件，他一举成为全球这个领域“炙手可热”的大人物，也成为了被议论最多的一位学者。

半路出家的贺建奎

在贺建奎的南方科技大学个人主页上对此次项目有介绍，《HIV免疫基因CCR5胚胎基因编辑安全性和有效性评估》。研究目的里说，本试验在细胞系、动物实验和人类废弃胚胎的基础上，招募罹患不孕不症的HIV阳性患者，通过充分的知情同意告知志愿者风险及获益，通过一对一面谈，签署知情同意书；同时提交合作医院伦理委员会讨论并通过实验设计。

经《知识分子》查证，贺建奎以前没有发表过任何在动物中进行胚胎编辑的论文。唯一能查到的相关论文是2011年发表在Phys. Rev. Lett. 上的一篇理论性质的文章。这篇文章的摘要写道：“本文中我们研究CRISPR在选择压力下的间隔序列的多样性。我们提出了一种种群动力学模型，该模型解释了生物学观察结果，即CRISPR的前端-近端区域更加多样化，而CRISPR的前导-远端区域更加保守。该结果显示与最近的实验一致。”

这是他截止目前唯一一篇与基因编辑工具CRISPR有关的文章，也是他转向生物学的第一篇论文。后来基本是些测序的文章，绝大部分发表在Sci Rep和Plos One这两本刊物上。

而2011年发表这篇论文的时候，他的工作机构是美国莱斯大学物理和天文系，这篇文章的合作者是该校生物物理系以及物理和天文系的Michael W. Deem。

据美联社的报道，Michael Deem也是贺建奎博士期间的导师，曾在莱斯大学与贺建奎合作疫苗研究，认为基因编辑与疫苗类似，并担任贺建奎两家公司的科学顾问。

对于此次事件，莱斯大学发表声明称，莱斯大学在此前对该项研究毫不知情，并表示“不管在何处进行，该项目都违反了科学研究的准则，并且不符合科研界与莱斯大学的伦理道德要求”。莱斯大学已经启动了对Michael Deem博士与这项研究的关系的调查。

公开简历显示，贺建奎于2006年获得中国科学技术大学近代物理学学士学位，后赴美国莱斯大学攻读生物物理学博士学位。2011年开始，贺建奎在美国斯坦福大学攻读博士后，2012年结束后回到深圳。

而项目书中所说的，“在细胞系、 动物实验和人类废弃胚胎的基础上”，最多可理解为在别人研究的基础上，自己并没有做过这方面的研究，或者这是他第一次做了这么多的试验。

为何也选择在周一见

11月26日是一个看似普通的工作日。不过第二天，第二届人类基因组编辑国际峰会将在香港大学召开，该峰会汇聚了基因编辑领域的顶尖学者以及伦理学家，与会的专家不仅会讨论基因编辑最新发展动向，也会探讨基因编辑伦理，它们都是大会的核心议题。一开始，这个会除了基因编辑领域的人外鲜有人关注，包括科学类媒体，更不用说大众媒体了。

但当天11点左右，微信群开始有人转载来自华盛顿邮报和MIT technology Review有关基因编辑婴儿的报道，然后人民网的报道也出来了。

这个事件立刻在各媒体和社交平台上“爆炸”了。

第二届人类基因组编辑国际峰会自然也成为了大家关注的焦点。不仅因为它将广泛地探讨基因编辑方面的话题，更为重要的是，贺建奎是此次大会的演讲嘉宾，可能会在大会上公布基因编辑婴儿的相关细节。

11月26日，贺建奎及其同事选择在大会前一天曝光，有可能是经过精心策划的。他导演并推动了这场舆论风暴，先是通过人民网和海外媒体曝光他“造出”基因编辑婴儿的事实，然后通过视频把基因编辑婴儿如何诞生叙述了一遍。从科学圈到普通公众，从国内到国外，关注的目光像一把火一样燃烧并蔓延开来。

来自学术界的科学家以及相关机构，与此次事件有关的单位，如深圳卫计委、南方科技大学，在第一时间对此事件进行强烈批评。包括他自己的公司——瀚海基因也予以澄清，称是其个人行为，与公司无关。此后，中国卫健委、人民日报也关注到了这个话题，予以谴责；例如美国科学促进会，美国科学院、工程院以及医学院等国外机构都对此事件发表意见。

此次事件引起了外界强烈关注，贺建奎也早有准备，他有一个媒体团队不时向外界释放一些信息。

精心策划的舆情调查

今年7月中旬，贺建奎给笔者发来一篇新华社报道，关于英国纳菲尔德生物伦理学协会公布的一份报告。该报告认为，基因编辑技术修改人体胚胎是可被“伦理接受的”，但需要在非常严苛的条件下进行。贺建奎跟笔者说，“英国人观念果然超前。我认为基因编辑用于提升人类健康是可以接受的，但是用于把后代变高变帅是不合伦理的。”他也把这段话发在他自己的朋友圈。

由于当时笔者在走路，所以只是简单回应了几句，也没有否定他的观点。没有想到，他可能已经有了一个更大的计划：设计婴儿。这份报告，无疑增强了他的信心，支持他进行人类胚胎的基因修饰工作。

果然，数月后，他与合作者一起做了一份小范围传播的社会调查。

中山大学学者发起的《中国公众对基因编辑技术的认知与态度研究报告》

11月9日，由中山大学学者发起的《中国公众对基因编辑技术的认知与态度研究报告》的通俗版本在各大新闻平台传播，当时也引起了一波小范围的讨论，发起者主要想了解公众对基因编辑的态度。

贺建奎也在第一时间，将相关新闻报道链接发至笔者的微信，并表示“这份报告很重要”。

后来笔者通过其他渠道收到了完整版的调查报告，发现调查者的目的很有针对性，并且设计了很多非常专业以及敏感的问题，例如基因编辑技术能否修饰胚胎、能否改变肤色、能否矫正遗传缺陷等。调查发现，相比普通公众，HIV感染者对基因编辑技术的了解与知识掌握更为薄弱，而且对基因编辑技术相关信息的需求比普通公众更高、更迫切。他们也更认为，基因编辑技术在防治疾病方面的应用应该被合法化，基因编辑技术的应用最应该由科学家来决定。

如今回想起来，这应该是贺建奎在为自己的基因编辑婴儿试验做好舆情调查。至于调查问卷的题目是由谁来设计的，为何会设置这样的题目，至今尚未得知。

第三代测序仪的宣传策略

其实早在贺建奎被广大的人民群众熟悉之前，他就已是生物圈的“网红”，因为他号称自己造出了“第三代测序仪”。当测序领域还是二代测序全面占优的情况下，提出第三代测序无疑会令市场关注，更不用说能造出第三代测序仪来。

2017年7月13日，作为瀚海基因创始人的贺建奎把论文提交到生命科学预印本网站BioRxiv后，启动了强大的媒体宣传攻势。

提交到生命科学预印本网站BioRxiv论文，并不需要经过同行评议，只要按照要求提交就会被接受。这篇文章介绍了瀚海基因号称是第三代单分子测序仪GenoCare对大肠杆菌的基因组测序。

数天后，瀚海基因启动了媒体公关，大肆渲染“知名生物学预印杂志”、“第三代测序仪”、“100美元”、“准确率99.7%”。不过这篇发在BioRxiv上的论文，至今也没有发在任何经过同行评审的期刊上，其号称的结果自然难以获得同行的认可。

在一个专业讨论群里，很多学者以及来自医药工业界的专家都质疑新闻报道“广告成份比较多”，并认为该测序仪通量小、使用范围有限，难以做到100美元的全人基因组测序。最后贺建奎本人不得不回应，目前该仪器存在缺点，并表示“100美元是整个测序仪行业努力的方向，这也是我们努力的方向”。

但是他面向公众对第三代测序仪进行广泛的宣传给他以及瀚海基因带来了许多好处，业务迅速扩张，资本不断流入。

如此广泛的知名度也许正是他想要的，但在峰会现场，他表示，没有想到这么大影响，在美国英国都有类似的实验，这个研究被泄露给媒体是出人意料的。

贺建奎演讲全文

Jiankui He

Human embryo editing

Second international summit on human genome editing

XXXXXXXXXXXXXXXXXXX/kanzure/status/1067646854077325313

Introduction

Just to remind everyone here, we want to give Dr. He a chance to explain what he has done in terms of the science in particular but also other aspects of what he has done. Please can you allow him to speak without interruptions. As I said, I have the right to cancel the session if there's too much noise and interruption.

I just want to state a couple of other things. We didn't know the story that was going to break over the last couple of days when he accepted the invitation to come and speak to us. We didn't know this story beforehand. In fact, he had sent me the slides he was going to show in this session and it did not include any of the work that he is now going to talk about. There was some clinical data, but nothing involving implanted human embryos.

I should also state that we're in a venue with generous hosts at University of Hong Kong. They have a strong tradition of allowing free speech, and we're complying with that tradition of free speech. I would like to ask Dr. Jiankui He to come to the stage and present his work.

I don't know where he is, hence the confusion. Please not too long.

Introduction

Okay. Thank you.

First, I must apologize. This leaked unexpectedly, taking away from the community before presenting in a scientific venue, and without the peer review process engaged before this conference. ((interruption about photographs))

Okay. This study has been submitted to a scientific journal for review. I also thank the Associated Press who we engaged months before, to the commitment to accurately reporting the studies to come, from many points of view. I also thank my university, although they were unaware of these studies conducted. Thank you for the wisdom shared with me, as well as the community for discussing this data and providing this forum.

I will give an overview of our data, and focus on human and monkeys.

HIV prevention

There has been wonderful progress in HIV prevention therapy. New infections remain 3x higher than the UN chosen target. HIV remains a top 10 cause of death in several countries, in particular developing countries. For unaffected children, born to HIV+ mothers, make up a large percentage of births in South Africa. The risk of being infected by HIV in the first few months of life is many many times higher than other babies. This is a serious problem. Infection severity is often made even worse by this condition.

Natural CCR5 mutation confers profound HIV1 resistance

A natural protection against HIV is carried by as much as 10% of the population in several European countries. It prevents HIV infection. CCR5 gene is one of the most studied variations, and it's one of the most well understood genes.

Exploring CCR5 gene knockout in mice

We first explored CCR5 gene knockout in mice, to investigate multi-generation effect. We established a third generation of CCR5-long mice, which we confirmed by Western blot and flow cytometry.

Tissue pathology was normal in heart, liver, lung and stoma. In common behavior assessment, showed no differences.

Human CCR5-sgRNA design

We then set out to assess whether sgRNA could be designed for CCR5 in human. We assessed promising guide RNAs for targeting the start of the delta32 variant. Our findings had indication of no off-target activity. A few previous publications assessed a similar sg4 locus without detecting off-targets.

Monkey

sg4 induced the most efficient editing activity in a human cell line, in human embryos. Since this target site is conserved in the monkey genome, we could use the Cynomolgus monkeys (M. fascicularis) to assess this futher.

Earlier microinjection maximizes editing efficiency

We found that injecting Cas9 closer to fertilization promoted the most efficient editing efficiency, consistent with other findings. We observed this across experiments. This also reduced mosaicism.

Single cell sequencing

To look more closely on the mosaicism, we also sequenced every individual cell in several embryos. This was at the 1, 2, and 3 cell stage.

Cas9 efficiency improvement by second injection

Under the assumption that Cas9 degrades quickly and requires time to find the right target, we explored some strategy to reduce mosaicism by delivering a second injection of Cas9 at the 2-cell stage.

We expanded our batch size, and we observed the same observation in parents across cycles.

Protocol translation to human embryos

We then looked to see if this protocol could be translated to human embryos. As others had reported, Cas9 was the most efficient delivery format. Adjusting dose also improved efficacy. Upon advice I received when I presented earlier in February 2017, at the use of genome editing workshop, we edited non-viable embryos and established embryonic stem cell line. Karyotypes were normal. Embryonic stem cell marker expression was normal by staining and flow cytometry. This embryonic stem cell also formed all three germ lines, which is a marker of safety.

Surveying off-target activity

Another safety concern is off-target effects. Embryo targeting at single or few cell stage of life, any off-target would pose very serious consequences and extend potentially through the whole body. In adult gene therapy, off-target is expected, but it has problems.

We assessed off-target by single cell whole genome sequencing of embryo, prior to implantation. We used an amplification method to minimize the false positive rate, and for unbiased coverage. Other labs have used the same approach, but we take it a step forward by sequencing the parent genome, to find risk sites that exist in the parent cells but not in the reference sequenced genome.

We created a pool of ... by .. anything mentioned in previous publications. We added genome sites for unbiased assessment of potential delivered site. We did in silico predictions for CRISPR design, for mismatch-guided computational design.

Finally, we import the parent genome, which improves sensitivity and allows us to detect novel risk sites unique to each embryo, which emerges from inherited SNPs.

We were able to visualize the personalized off-target hotspot pool, on the order of 10,000 sites per embryo. We used whole genome sequencing to assess for these spots and validated any findings by single cell sequencing.

Of the potential cleavage sites identified by the genome-wide unbiased method, none were observed in the whole genome sequencing data. No activity was observed at the risk sites identified, in any of the 50 human embryos, using our CRISPR design software.

Off-target assessment in hESC cell line

We explored off-targets in hESC cell line. We didn't have the parental donor genomes, but we were able to identify one potential off-target. This off-target is an intergenic region, although we can't confirm whether this is inheritance or due to editing.

Here, you can see that editing efficiency across 19 viable embryos. We performed PGD and whole genome sequencing across the embryo. It didn't identify off-target sites.

In one embryo, we identified 6 kb deletion at target site, which did not effect any gene but CCR5. The CCR5 gene distance from other genes protects against the risk of deletion.

We detected some deletions by using chimeric reads from next-gen sequencing.

First established pregnancy

Now I will focus on the pregnancy of the twins. We sequenced both parents to do off-target detection. The mother was HIV negative. The father was HIV positive with undetectable viral load. Sperm washing was used to prevent transmission.

We followed on these results during the pregnancy by sampling DNA. Lulu and Lala were born normally and healthy.

After birth, we sequenced several different tissues. Pre-implantation genetic diagnosis showed two sites were edited. One was a frameshift lockout, which should shorten the CCR5 protein similar to the natural protective variation. Another had.. a .. deletion, which was expected to maybe destabilize local protein confirmation around adjacent HIV1 binding site.

The parents were informed of the implication of this. We reminded them of the option to leave the trial without implantation, or to choose the embryos. The couple elected to implant this embryo to start a two-embryo pregnancy.

In addition to the Sanger data, we also reported to the volunteer the whole genome sequencing data. ... more than 80% of the genome. The whole genome sequencing identified one off-target in the meg-based intergenic region far from other genes, with no coding RNA and no transcription factor by their sides.

The volunteers were informed of the risk of this one existing off-target, and they decided to implant the embryo.

After the mother declined amiostanthesis(?), ... blood test.. (did? didn't?) observe the intergenic off-target from PGD.

After birth

After birth, deep sequencing of the cord blood which is primarily the baby's blood, confirmed the editing pattern from preimplantation genetic diagnosis. Sanger sequencing also confirmed this observation from deep sequencing.

After birth, both Sanger sequencing and deep sequencing did not detect intergenic off-target observed during PGD. This suggests that this was an artifact of a single cell, or a mosaic off-target that happened to occur in the few blastocyte cells assembled for preimplantation genetic diagnosis.

For whole genome sequencing, we did 100x cord blood, and 30x other. No off-target was observed, genome wide. We also observed no large deletions using whole genome sequencing.

Further assesments

We will continue with our assessments, including blood tests for HIV infection potential. We also further investigate off-target effects in mosaicisms across multiple tissues.

There is a plan to monitor the children for the next 18 years, with the hope that they will consent as adults for continued monitoring and support.

Thank you.

Discussion

Q: What did you do with the other embryos? Were they implanted?

A: There are seven couples but the clinical trial is on hold due to the current situation.

Q: What did you to get feedback on the clinical trial design? What was the scope of the team and where did you go to get approvals?

A: I first talked with a couple of scientists and a doctor to find out whether CCR5 was the one recommended. Once we had some data, I presented at Cold Spring Harbor in 2017 and also at the Berkeley genome editing conference. Some of the others in that conference too. I received positive feedback and also some criticism and also some constructive advice. I continued to talk with not just scientists but also the top ethicists in the United States such as at Stanford and Harvard. I also showed my data to visiting scientists. When I started a clinical trial for the informed consent, we.. as a reference.. and drafted a consent form. The letter was reviewed by a US professor. ... Subsequent... follow-on plan.

Q: How many people reviewed the informed consent and felt it was appropriate?

A: About four people. ...

Q: On the informed consent issue, was that an independent person talking to the patient, or was your team involved in that process directly?

A: ... team member went to talk to the volunteer first for 2 hours, and then after 1 month, the volunteers came to Shenzhen and I personally took them to another professor and gave them informed consent.

Q: So you were directly involved?

A: I was involved. Also, I brought them the information about off-targets and so on.

Q: How did you recruit these couples into your study? Was it done by personal connections? Did your institution put out a release? How was recruitment done of these particular couples?

A: It was by an HIV/AIDS volunteer group.

Q: I think what we should do now is... start answering questions from the floor. David Baltimore would like to say a quick word first, if possible.

When it comes to taking questions, I will take questions from the general participants who are lined up. I will also... I have questions from the media. I have a lot of questions. Many of them are the same. I'm not going to say who asked the questions, because they are the same questions. But quite a few of them have already been answered during Dr. He's talk. I will be quite selective. First, David.

David Baltimore

I want to thank Dr. He for coming and being responsive to the questions that have been asked. I still think that the statement that we made at the end of the last meeting, was that it would be irresponsible to proceed with any clinical use of germline editing unless and until the safety issues have been dealt with and there is universal societal consensus, that this has not happened, and it would still be considered irresponsible. I don't think it has been a transparent process. We only found out about it after it happened, so we feel left out. After the children were even born. I personally don't think it was medically necessary. The choice of disease we heard discussion about earlier today are much more pressing than providing to one person some protection against HIV infection. I think there has been a failure of self-regulation by the scientific community because of the lack of transparency. I am speaking here entirely for myself. The committee that organized this meeting will be meeting and issuing a statement, but that will not be until tomorrow. Tomorrow? Tommorow. And why don't we continue?

Questions

...

Q: I'd like to echo David Baltimore's comments thanking you for coming here under some unusual circumstances. First, I don't see the unmet medical need for these girls. The father is HIV positive and the mother is HIV negative. You already did sperm washing, and thus you already could generate uninfected embryos that could give rise to uninfected babies. Could you describe what is the unmet medical need, not of HIV in general which I think we all appreciate, but what is the unmet medical need for these patients in particular? Second, you justified the critical decision of implanting these embryos to create a human pregnancy with the decisions made by the patients rather than made by the scientists, doctors and ethicists. Can you comment on what is our responsibility as scientists and doctors and independent communities to make that decision for the patients rather than allowing them to make that decision seemingly on their own? Thank you very much.

A: The first question was whether CCR5 is an unmet medical need. I actually believe that this is not just for this case, but for millions of children. They need this protection. HIV vaccine is not available. I personally experience with some people in AIDS where 30% of a village people are infected. They even have to give their children to relatives and uncles to raise just to prevent potential transmission. For this specific case, I feel proud. I feel proudest, because they had lost hope for life. But with this protection, he sent a message saying he will work hard, earn money, and take care of his two daughters and his wife for this life.

Q: Before we get to the second question, you said there has been no other implantations. Just to be clear, are there any other pregnancies with genome editing as part of your clinical trials?

A: There is another one, another potential pregnancy.

Q: You said early stage? So chemical pregnancy?

A: Yes.

Q: I have a two-part ethical question. Could you slow down a little bit and talk about the institutional ethics process that you said you went through. Looking to the past. The second part is looking to the future- how do you understand your responsibility to these children? Your last slide indicated that you would be doing follow-up treatment. What is your responsibility towards the future as well?

A: Do you see your friends, your relatives who may have-- a genetic disease-- the way I see it, those people need help. There are millions of families with inherited diseases or or exposure to infectious disease. If we have the technology and can make it available, then this will help people. When we talk about the future, first it's a transparent open and share what knowledge I accumulate to society and to the world. It is up to society to decide what to do next.

Q: What about the actual children? It was not an abstract question. Going forward with these born children, how do you understand your responsibility to them?

Q: It relates to questions from the media. Will you publish the identity of Lulu and Nana in the future? Will it effect things if the individuals remain secret? You really have to protect patient identity in this case. The world wants to know, they will want to know whether they are healthy, whether the method had any negative or positive consequences. How will you deal with this?

A: It is against Chinese law to disclose the identity of HIV positive people in public. Second, for this couple, it's under careful monitoring. I will propose that the data should be open and avaliable to experts.

Q: How did you convince the parents when you started this expeirment? Did you tell them about alternatives to avoid AIDS infection of their child? And how did you do the ethical review? How was the process? How many institutions?

A: So the first question regarding how we convinced the patient. These were volunteers. They all have good education background. They had a lot of information about HIV drugs and other approaches, and even some of the latest research articles published. They were usually in a social network together where the latest advancements in HIV treatment is available. The volunteers were given informed consent, and they already understood quite well about the gene editing technology and the potential effects and benefits. I think it's a mutual exchange of information.

Q: Back to transparency, would you be willing to post the informed consent and your manuscript in a public forum so it could be reviewed such as on XXXXXXXXXXX or a public website for informed consent so that the community can read in detail what you have done?

A: Yes, actually the informed consent is already on the website. Search my name and you will find it. Second, for the manuscript, when I drafted the manuscript there are already about 10 people-- a few in the US-- have been editing (reviewing?) my script-- I will send several to give comments. I might (not?) submit to biorxiv. It should go to peer review first before being posted to biorxiv.

Q: You took that advice, but would you change your mind now? The circumstances have changed, and there is big demand to know what you have done. That's not a question I suppose, but just something to think about.

Q: I am very interested in informed consent process. You said there's a consent form that you are happy to share, it was reviewed by four people, and a ten minute conversation that happened with the patients. In the UK, the average reading age of the general public is around age 10. The vast majority of the UK public doesn't understand the word genome. I'm quite interested what happened in that conversation. How did you explain the risks? What was the evidence that they understood?

A: I did not say 10 minutes. I said 1 hour and 10 minutes. It happened in a conference room where the couples met and two observers. Printed copies were given to the couple before informed consent.

Q: Could they read them and understand them?

A: Yes. They were very well educated.

Q: Okay.

A: Yes. I explained from page 1 to page 20, line by line, paragraph by paragraph. And they had the right to ask any question during this informed consent process. Once we went through the entire informed consent, at the end I gave them time to private discussion so that they had some time to discuss as a couple. They also had the choice to decide to take it home and decide later.

Q: Were any of the team members trained in taking consent? Was this the first time? Were they trained at doing this?

A: I had two rounds of informed consent. The first round was informal and a team member from my lab. Just two hours to talk with them. The second one was more formal, and with me. I read guidelines from the NIH on informed consent when we drafted the informed consent.

Q: Question from the media, could you please explain the source of the funding for this work?

A: When I started this, I was a professor at a university. Three years ago, I began this work. I began that when the university was paying my salary. Medical care and expense for the patients was paid by myself. Some of the sequencing costs was covered by startup funding in the university.

Q: So there was no funding from industry or a company? Just to make it clear, you have involvement in a company, but that was not involved in this project?

A: Neither my company was involved in this project, neither people space or equipment.

Q: Did the families pay anything or did they pay anything? Was there any exchange of money?

A: We explained in the informed consent that we paid all the medical expense and they would not receive money for this.

Q: Who should be responsible for these patients? How will medical care be provided? How will you evaluate their mental health due to strict supervision? What about vaccinations and neurodevelopmental outcomes?

A: .. informed consent provided information about regular blood tests and other medical procedures. It's all available in the informed consent document.

Q: Regarding off-target assessment. You mentioned you did single cell whole genome sequencing. As far as I know, there is no reliable or mature technology to conduct single cell whole genome sequencing. So how did you do this? There's also consensus to not allow ... to conduct genome editing on germlines. This is the consensus of the international community including the Chinese community. I assume you were aware this was a red line. Why have you chosen to cross this red line? Why did you perform these clinical trials in secret?

A: First, regarding off-target by sequencing. Before implantation, we can biopsy only 3 to 5 cells from the blastocyte. From that, we amplify for single cell. We were able to get maybe 95% genome coverage for single cell. Or 80-85% coverage, current state of the art. There might be off-target effects missing, but it's not just looking at this embryo, we had many of them, and by many of them together we can understand how much off-target happens.

Q: The second part of the question, was, why so much secrecy around this particularly when you know the general feeling among the scientists is that we shouldn't be doing this? Why so much secrecy from the Chinese authorities? You know the accusation now is that you have broken the law. If you had involved the Chinese authorities, they might have said you can't do it. That's how it seems, you went ahead anyway.

A: I have been engaged in the scientific community. I spoke at Cold Spring Harbor, Berkeley, and at an Asian conference. I consulted them for feedback. I moved on to clinical trials, and at that time I also consulted with experts in the United States about ethics.

Q: There were many scientific questions raised. But there's also a very personal dynamic for these two girls. If things had been thoroughly vetted, there might have been a proper discussion. So there are two sisters, and one is refractory to HIV infection and that was a desired outcome from the parents or at least the father you specifically highlighted. Within the family dynamic, are these daughters going to be treated differently? The othe rside of that is the one girl that is refractory to HIV infection- is she now going to be desirable for breeding? Will this change her whole dynamic in terms of marriage and children because a spouse might be particularly interested in getting this mutation within the family? Even this very simple thing, with these two girls being different and the family and now this being something of an enhancement preventative trait not just a disease correction but now something new that could be introduced in the population.

A: I have reflected deeply on this. This is why I published the five code value for gene editing. First is respect for children's autonomy. These tools should not be used to control their future or make expectations about their future choices. They should be given the freedom of choice. The second one is-- the children, encourage them to explore their full potential and the pursuit of their own life.

Q: For 18 years though, they are children and they do not have that autonomy. Their genotype might quite affect their upbringing. Will this effect their perception, or their parents?

Q: Their parents will know they were edited.

A: I don't know how to answer this question.

Q: I've been told we have to stop this session soon. I want to finish off with two questions from the media, some that have been repeated several times. Did you expect all this reaction? Even if you had managed to succeed in having the paper reviewed and published first, there would have been a lot of fuss at that time as well. Did you anticipate this?

A: It's because the news leaked out. My original thinking was based on the survey of the United States or the US or the British ethics statement or the Chinese study that gave us the signal that the majority of the public is supporting human genome editing for treatment including HIV prevention.

Q: The very final question is, if this was going to be your baby, would you have gone ahead with this?

A: That's a good question. If it was my baby, with the same situation, yes I would try first.

Q: I think we should thank Dr. He for appearing here.

（来源：赛先生，作者：叶水送 邸利会）

香港峰会发表声明“是时候制定负责任的转化途径”

上图：声明全文

要点解析：

在这次峰会上，我们听到一个令人意外且令人深感不安的信息，即人类胚胎经过编辑和移植，已经导致怀孕和一对双胞胎的诞生。我们建议进行独立评估以确认消息所声称的 DNA 修饰是否已发生。即使消息得到验证，该做法也是不负责任，不符合国际规范的。其问题包括医学适应症不足，研究方案设计不合理，未能达到保护研究对象福利的道德标准，以及临床程序的制定，审查和实施缺乏透明度。

图丨峰会最后一天，组委会的顶尖专家上台发布最终声明（来源 DT 君）

声明中还提到，人类基因组编辑影响的不确定性，使得难以对利益和风险进行全面评估。人类种系基因组编辑在未来可能会被接受，但这些标准包括严格的独立监督、迫切的医疗需求、缺乏合理的替代方案、长期随访计划以及对社会影响的关注。即便如此，公众的可接受程度可能因司法管辖区而异。

大会对体细胞基因编辑进入临床试验的快速进展表示赞赏，但同时也表示，在目前这个时候，任何使用基因编辑胚胎技术进行临床实验使的行为仍然是不负责任的。

组委会认为，对胚胎或配子的可遗传基因组编辑带来的风险仍然难以评估，临床实践的科学认识和技术要求仍然过于不确定，风险太大，当前无法进行种系基因组编辑的临床试验。然而，过去三年的进展以及本次峰会的讨论表明，现在是时候为这些临床试验制定严格、负责任的转化途径。

最后，组委会呼吁建立一个持续的国际论坛，以促进广泛的公众对话、制定战略、增加不同人群公平获得服务的需要，加快监管科学的发展，提供有关治理方案信息的交流中心，促进共同的监管标准，并通过计划进行和正在进行试验的国际登记，加强研究和临床应用的协调。

除了建立国际论坛外，组委会还呼吁世界各国的科研院校和科学、医学学术组织，举办更多的国际峰会，审查基因组编辑的临床应用，收集不同的观点，为决策者的政策制定提供信息、建议和指导，以及促进国家和司法管辖区之间的协调。

哈佛教授乔治·丘奇：对基因编辑婴儿“批评过激”

与众多科学家的反对和联名指责不同，国际遗传学大牛，美国哈佛大学遗传学教授乔治·丘奇（George Church）则发表了不同的看法。

在周一基因编辑婴儿消息刚刚爆出时，乔治·丘奇就发表看法，认为艾滋病是一个重大的、不断增长的公共卫生威胁，这一做法是有一定科学道理的。不过，乔治·丘奇教授为基因编辑婴儿的这一番“辩护”，并没有得到更多人的认可。

在 11 月 28 日在 Science 网站发布的一则专访中，乔治·丘奇教授表示，围绕着贺建奎的批评有点过度狂热，并表示自己对贺建奎的做法持保留意见。“我觉得有义务保持平衡”，乔治·丘奇说道。

作为遗传学界的顶级权威，乔治·丘奇教授曾被英国《新科学家》杂志评选为 2008 年 8 位科学英雄，并一直是诺贝尔奖的热门人选。其所在的哈佛大学实验室，在 CRISPR 基因编辑技术的发展中起到了先锋作用。

乔治·丘奇是遗传学与分子工程学的双料专家，哈佛大学和麻省理工学院的双料教授，美国科学院与美国工程院的双料院土，学术研究与科技创业的双料成功者，在当下最前沿的 CRISPR 基因编辑技术方面，他也是首批利用该技术进行基因组编辑的科学家之一。可以说，在基因工程领域，乔治·丘奇已经成了一个传奇，也被认为是现代生物学领域最重要的意见领袖之一。

其实，贺建奎在香港第二届人类基因组编辑国际峰会演讲前，乔治·丘奇已于一周前看到过贺建奎基因编辑婴儿的研究数据，也正是在这种情况下，乔治·丘奇发表了与众不同的看法。

图 | 哈佛大学乔治·丘奇教授（图片来源：XXXXXXXXXXXXXX）

“贺建奎的研究方法和我想的不太一样，但我希望结果不会太坏，只要这些孩子是正常的、健康的，对于这个家庭或者对于这个领域来说都是好事。”

对贺建奎现在所受到社会各界如潮涌般的批评，乔治·丘奇表示，“其他人都是如此极端，只有我处在中间对此保持平衡，似乎我是贺建奎的’同伙’。我听到最严重的事情，是贺建奎没有按正常流程工作，没有通过学术渠道发表研究内容，但他又不是第一个犯错的人。也许就像 Jesse Gelsinger（1999 年在基因治疗临床试验中首例不幸去世的 18 岁男孩）或者 Louise Brown（第一个通过体外受精出生的婴儿）一样，这也是贺建奎如此受关注的原因。”

和乔治·丘奇和类似观点的还有来自加州大学戴维斯分校的干细胞研究员 Paul Knoepfler，他曾在 2013 年被评为干细胞领域最具影响力的 50 人之一。

“很难想象（贺）是世界上唯一一个这样做的人”，Paul Knoepfler 说，“有人可能会说，这打断了‘沉默’。其他（这么做）的人会继续进行实验并公开他们的结果，还是停止他们正在做的事情，看看接下来会发生？”

图丨 Paul Knoepfler（来源：TED）

然而，在香港峰会现场，峰会主席、诺贝尔奖得主 David Baltimore 直言，他并不认同丘奇的观点。“丘奇并不能代表学术界，他是一位常常会支持最新技术的人，但这一次，我们需要认识到，这不是一个寻常的技术”，David Baltimore 说。

两位婴儿的结局究竟是 Jesse Gelsinger 还是 Louise Brown？“20 年内我们无法知道结局”，David Baltimore 说。

组委会工作人员、巴黎第二大学的教授 Jennifer Merchant 则表示，她知道学术界会有人为贺建奎的工作说话，这个人是乔治·丘奇也并不让她意外，因为他一直是学术界中颇具争议的一个人。

图丨 David Baltimore 在宣读大会最终声明（来源：DEEPTECH）

乔治·丘奇教授在与 Science 的访谈重点

基因编辑婴儿不道德？

乔治·丘奇教授认为，之前各方已经达成了共识，要暂缓进行人类种系间的基因编辑，他自己也为这项共识作出了贡献，但暂停不是永久禁止。只是说当前要经过审查监督，看起来贺建奎也经过了来自美国国家科学院和他自己提供的一定程度的审查。

乔治·丘奇教授甚至表示，“我们已经完成了数百项有关动物实验，并且已经有不少人类胚胎的研究，也许会出现镶嵌现象（从单一受精卵发育而成的同一个体细胞，有不同的遗传组成、染色体结构或染色体数目）或者脱靶效应，但这永远不可能为零。我们也不能等着 PET（正电子发射断层扫描）或 X 射线的辐射为零之后，才接受这些检查。”

通过编辑基因来预防艾滋病没有意义？

和其他科学家的质疑一样，乔治·丘奇教授也认为贺建奎选择敲除 CCR5 基因让人感到震惊。在某些方面，这一做法没有太大意义；但从另一方面来说，这样做比β-地中海贫血或镰状细胞贫血更有意义，这些遗传性疾病是许多 CRISPR 研究人员的主要目标，也都可以通过胚胎植入前遗传学诊断来预防。但关键是谁能做出最好的第一例。

乔治·丘奇教授认为，通过这种方法来保护女性免受 HIV 病毒感染，会有一连串的小风险，很明显，这样做的主要动机是测试 CRISPR 技术。

脱靶问题不应该担心？

从 CRISPR 诞生之日起，有关 CRISPR 可能会造成很多意料之外基因突变的担心就一直存在。乔治·丘奇教授认为，“我不能说他们永远不会遇到脱靶问题，但在我们开始指责之前，先保持客观，脱靶效应是可检测的，但并不一定是临床问题。没有证据表明细胞和动物实验中存在脱靶问题。”

乔治·丘奇教授还拿自己团队的研究举例，在他们所做的基因编辑猪中，有几十个 CRISPR 突变，小鼠研究中也有 40 个 CRISPR 位点被改变，这些动物都有脱靶效应，但他们没有发现任何会导致负面后果的证据。

贺建奎事件会对基因编辑领域造成伤害？

乔治·丘奇教授认为，在基因治疗的早期阶段，有三例死亡事件严重挫败了这一领域的发展，这可能让我们更加谨慎，但基因治疗肯定会继续发展。而且乔治·丘奇教授表示，“我不认为这些孩子（贺建奎基因编辑的婴儿）将会死亡。”

贺建奎会为他的错付出代价？

对于各界对贺建奎的研究不够公开透明的指责，以及在将胚胎移植到人体之前没有向科学界声明的批评，乔治·丘奇教授表示，这些都是有效的批评，贺建奎也会因此付出一些代价。

但乔治·丘奇教授认为，“在某些时候，我们应该开始关注这些婴儿的健康状况。”

（来源：DeepTech深科技）

被基因编辑过的女婴如果长大成人，她们的配偶应该有知情权，被编辑过的基因遗传下去造成的影响是什么，也没办法知道。改变这个基因对国内大部分HIV病毒是无效，研究的意义不大，影响却是十分深远，疯狂的举动！

有个经验：

公众反对而科学圈内普遍支持的事，通常靠谱，若干年后会成为主流。比如，转基因农业。

公众支持而科学圈内普遍反对的事，通常不靠谱，若干年后多会成为黑历史。

从来没有哪个重大的科学革命是从外行支持而内行反对开始的…

转基因农业本身靠谱，可惜跟公众闹矛盾玩残了。赢了理性输了感情，品牌形象玩完，高端食品和保健品玩完，种植产量挺多但价格垫底。农民种出来价格垫底的东西还有什么钱可赚？对比当年生物专业曾经比计算机还火，难怪要闹劝退。

支持基因编辑婴儿的外行多，因为他们认为科技成果对自己有好处，沦为试验品的是别人家的孩子。反对的人也有相当一部分在担心污染基因库和富人制造超级人类，而不是反对人体试验本身。

杨永信的事至今没人管也是因为这个原因吗？几乎没有利益约束，有同情心的人太少挡不住。

这活虽然干的乱七八糟，但是勇气可嘉

　　新华社广州1月21日电（记者肖思思 李雄鹰）记者从广东省“基因编辑婴儿事件”调查组获悉，现已初步查明，该事件系南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利，自筹资金，蓄意逃避监管，私自组织有关人员，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。
　　据调查组介绍，2016年6月开始，贺建奎私自组织包括境外人员参加的项目团队，蓄意逃避监管，使用安全性、有效性不确切的技术，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。2017年3月至2018年11月，贺建奎通过他人伪造伦理审查书，招募8对夫妇志愿者(艾滋病病毒抗体男方阳性、女方阴性)参与实验。为规避艾滋病病毒携带者不得实施辅助生殖的相关规定，策划他人顶替志愿者验血，指使个别从业人员违规在人类胚胎上进行基因编辑并植入母体，最终有2名志愿者怀孕，其中1名已生下双胞胎女婴“露露”“娜娜”，另1名在怀孕中。其余6对志愿者有1对中途退出实验，另外5对均未受孕。该行为严重违背伦理道德和科研诚信，严重违反国家有关规定，在国内外造成恶劣影响。
　　调查组有关负责人表示，对贺建奎及涉事人员和机构将依法依规严肃处理，涉嫌犯罪的将移交公安机关处理。对已出生婴儿和怀孕志愿者，广东省将在国家有关部门的指导下，与相关方面共同做好医学观察和随访等工作。
　　2018年11月26日，贺建奎团队对外宣布，一对基因编辑婴儿诞生。随即，广东省对“基因编辑婴儿事件”展开调查。

据悉，美国《纽约时报》最新披露，贺建奎目前居住在南方科技大学的校内访客宿舍，楼下有十多名保安看守。
​报道指，贺建奎住在该宿舍楼的四层。《纽时》记者于周三（26日）发现，贺建奎在四楼的阳台上散步，并曾与一名疑似是他妻子的女士交谈，该名女士当时抱着一名婴儿。他所住房间的两个阳台均有防盗金属网。
报道还称，当晚有四名便衣男子在贺建奎的宿舍外值守，28日，则有十几名保安驻扎在贺建奎宿舍楼下，并拒绝透露身份。
《纽时》报道说，贺建奎获准可以拨打电话和发送电邮。据与贺建奎共同创办基因测试公司Vienomics的联合创始人陈鹏指，几天前他曾与贺建奎就公司问题进行了交谈，“他很安全”， “但我不知道他确切的下落或所处的状态。”

据媒体报导，2019 年12月30日，贺建奎、张仁礼、覃金洲等 3 名被告人以非法行医罪，分别被依法追究刑事责任，其中贺建奎被判有期徒刑三年。

法院判决称，贺建奎等人是在明知违反国家有关规定和医学伦理的情况下，仍将安全性、有效性未经严格验证的人类胚胎基因编辑技术用于辅助生殖医疗。他们伪造了伦理审查材料，招募男方为艾滋病病毒感染者的多对夫妇实施基因编辑及辅助生殖，以冒名顶替、隐瞒真相的方式，由不知情的医生将基因编辑过的胚胎通过辅助生殖技术移植入人体内，致使 2 人怀孕，先后生下 3 名基因编辑婴儿。

法院认为，3 名被告人未取得医生执业资格，故意违反国家有关科研和医疗管理规定，逾越科研和医学伦理道德底线。

“生物黑客”乔西亚 · 扎纳 (Josiah Zayner) 撰文为贺建奎喊冤，称贺不应该被视作反派，更不应该入狱，尽管科学界没人会将贺建奎视作正面人物。扎纳在文章中认为贺建奎应当被视作一名 “生物黑客”，也就是游离于机构外的科学家，而 ODIN 公司则是一个这样的“黑客” 组织。这些 “黑客” 更少接受监管，有更多的自由。扎纳认为总有一天，胚胎编辑将取得与试管婴儿一样的社会地位，“那么人类胚胎编辑不再是新闻的那天，贺建奎还会是恶棍吗？”

科普作家方舟子认为贺建奎被判刑理所应当。贺建奎团队为了一种可以预防、可以控制的小概率感染，毫无必要地让一个正常基因失效，制造了天生就有免疫缺陷的婴儿，这种人体实验是极其不人道、反伦理的，可以视为是反人类罪，应该受到行政处分乃至刑事处罚。

小编认为，追究贺建奎的责任属于众望所归。但我国没有直接针对贺建奎行为的法律，按非法行医罪追究责任，并未对人体基因编辑干预生殖的技术和行为直接表态，且在罪与非罪的界限把握上存在很大的解读空间，从司法角度来看是一个小聪明的办法。

偷换概念了。人体基因编辑实验不是不能做，而是现在技术条件还达不到，没有必要进行无谓的冒险。

如果有朝一日研究清楚了，技术成熟了，一定会有更多人做，法律也是挡不住的。退一万步说，即使白左一片反对，国家要是秘密开展，谁也拦不住。

“1）对健康胚胎进行CCR5编辑是不理智的，不伦理的，我们还没有发现任何中国人的CCR5是可以完全缺失的；”

“2）CCR5对人体免疫细胞的功能是重要的；”

清华教授这两句基本可以确定是胡说八道。

让人天生缺失CCR5的突变是有的，正是大名鼎鼎的Delta32突变。这个突变起源于700余年前，目前普遍认为欧洲鼠疫大流行提升了它在人群中的密度，因为鼠疫杆菌入侵人体也需要通过CCR5蛋白，于是一波自然选择把CCR5功能缺失的基因筛选了出来。

欧洲有14%的人口携带至少一个Delta32突变，这部分人口中又有10%左右是纯合子，也就是说CCR5这个蛋白在他们的体内是完全失效的。目前还没有完备的科学证据证明CCR5有多重要，而那些携带Delta32突变的欧洲人也活得好好的。不知道中国人体质是否有某些特殊之处才不能缺失CCR5，如果清华教授真拿出来这个证据搞不好能拿炸药奖。

两名“柏林病人”之一的蒂莫西·布朗，就是因为接受了Delta32携带者的骨髓移植，才达成了艾滋病的功能性治愈。贺建奎想到要对胎儿做CCR5敲除，大概率就是基于这个事实。现在正在研究的艾滋病基因疗法绝大多数都是针对CCR5的，基本原理是进行免疫系统细胞替换，把自己原有的易感细胞清除，换上来自捐赠者的CCR5缺陷细胞，HIV就无法攻破免疫系统了。这个疗法有两个可见的缺点，第一是清除自身免疫细胞的过程非常危险，病人容易挺不过这个阶段直接死掉；还有一个缺点是，来自捐赠者的细胞可能会让患者得上移植物抗宿主病，而这种病往往是致命的。

所以现在正在探索的一种疗法是使用一种名为锌指核酸酶的工具，抽出患者自体的T细胞为它们做CCR5基因编辑，再将编辑过的细胞重新注入患者体内。这种疗法已经初见成效，目前要解决的两个问题一个是确保患者自体提取的细胞没有被HIV污染的迹象，还有一个是这疗法很贵，成本很高，而研究经费很少，真正投入应用还要一点时间。

所以贺建奎真想搞基因编辑治疗HIV感染，现成的路就摆在他面前，根本不用他铤而走险去给胎儿做基因编辑。艾滋病只不过是他利用的一个噱头，他做的这些事情对于现有的亟待治疗的HIV感染者来说，毫无意义。